Vastberaden CF te verslaan 

DOEL
TWEE LOPENDE ONDERZOEKEN
EERSTE ONDERZOEK
TWEEDE ONDERZOEK
RESULTAAT

DOEL
Het doel van Stichting Muco & Friends is geld in zamelen voor wetenschappelijk
onderzoek naar CF.

NIEUW ONDERZOEK

We willen behandelingen voor alle mensen met taaislijmziekte of cystische fibrose (CF).
Door een foutje in het CFTR gen, een zogenoemde mutatie, ontstaat CF.
Een aantal van deze mutaties kunnen inmiddels met medicijnen worden behandeld.
Maar de meeste mutaties nog niet. Dit zijn vooral zeldzame mutaties die bij zo'n 10-15 procent van de mensen met CF voorkomen. In het laboratorium kunnen we de effecten van deze CFTR mutaties heel goed bestuderen. Hiervoor groeien we miniatuur versies van organen uit een stukje weefsel van mensen met CF. In deze mini-orgaantjes kunnen we de CFTR functie meten, en ook zien of medicijnen de CFTR functie kunnen repareren.
Dit gaat heel goed. We zien dan ook in eerdere studies dat effecten in de mini-orgaantjes overeenkomen met de ziekte of behandeling van de persoon van wie deze mini-orgaantjes zijn gegroeid. Om nieuwe behandelingen voor CF te onderzoeken, en dan vooral de zeldzame vormen, is nog veel onderzoek nodig. Om het onderzoek te versnellen, willen we een robot aanschaffen die het mogelijk maakt om grotere hoeveelheden medicijnen te testen. Uw hulp gaat dus bijdragen aan het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor CF, en dan vooral voor mensen met zeldzame vormen van CF die nog niet behandelbaar zijn.
Jeffrey Beekman

UPDATE ONDERZOEK INEKE BRAAKMAN

 

TWEE LOPENDE ONDERZOEKEN
Het geld dat wordt ingezameld gaat momenteel naar twee lopende onderzoeken die uitgevoerd worden bij de Universiteit van Utrecht.

EERSTE ONDERZOEK
Het eerste onderzoek betreft “Helpende handen om CF te genezen”. 
Dit onderzoek staat onder leiding van professor Ineke Braakman en richt zich op de genetische oorsprong van de ziekte.
"Helpende handen om CF te genezen" loopt al een aantal jaren en wordt door Muco & Friends vanaf 2015 financieel dank zij uw donaties ondersteunt.

TWEEDE ONDERZOEK
Het tweede onderzoek dat dankzij uw donaties financieel gesteund wordt door Muco & Friends wordt ook uitgevoerd in Utrecht en geleid door professor Jeffrey Beekman. 
Dit onderzoek betreft het ontwikkelen van nieuwe technologieën om CF en de behandeling daarvan in stamcellen van patiënten te bestuderen.
In het laboratorium kunnen minidarmpjes worden gekweekt waardoor de ziekte bestudeerd kan worden en medicijnen ontwikkeld kunnen worden voor de ziekte.
Dit onderzoek wordt al jarenlang financieel ondersteund door Muco & Friends,
via het programma HIT-CF van de NCFS.

RESULTAAT
In de loop van de tijd is door dit, het onderzoek "Helpende handen om CF te genezen"
steeds meer bekend geworden over in welk gen de afwijking zit en welke factoren van invloed zijn op de afwijking


                                 

Jeffrey Beekman                                     Onderzoek professor Ineke Braakman
Associate professor at UMC Utrecht                                                        

                                                                                             

                                                                                                                                                                                                                                                                 

 

                                   

                                                                                 

                                                                               Rondleidingen